近日，中国科学院上海药物研究所研究员徐华强团队与李佳团队联合研发的新型法尼醇X受体（FXR）激动剂CS0159获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格及突破性疗法双重认定，拟用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。

PBC是一种慢性自身免疫性肝病，会逐渐破坏肝内小胆管，如不及时治疗将导致肝硬化甚至肝功能衰竭。近年来，PBC在全球的患病率不断攀升，目前约有40%至50%的PBC患者对一线治疗药物熊去氧胆酸（UDCA）反应不充分，临床上急需新型疗法。

CS0159是一款基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类FXR小分子激动剂，具备独特的药代动力学特征，实现了脉冲式FXR激活，与胆汁酸自然波动节奏相契合，每日一次给药即可提供优异疗效，同时最大限度降低不良反应。CS0159已在PBC临床Ⅱ期试验中展现出优异的疗效和安全性潜力，计划于2025年下半年启动临床Ⅲ期试验，进一步验证CS0159在更大规模患者群体中的疗效和安全性，以推动其尽快进入市场。

据了解，该成果于2020年由中国科学院上海药物研究所和美国温安洛研究院以独占许可方式转让至凯思凯迪（上海）医药科技有限公司进行全球研发和推广。

（原载于《中国科学报》 2025-08-06 第3版 领域）