中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心（以下简称“CRMH”）与香港城市大学研究团队近日联合研发出一种治疗弱视的同类首创小分子药物——Neu-001，并于12月17日在香港科学园举办新闻发布会，正式向公众宣布Neu-001获得美国食品药物管理局（FDA）新药临床试验（IND）许可，这也是香港特区政府重点创科旗舰项目“InnoHK创新香港研发平台”首个获得IND许可的化学创新药。

新闻发布会由中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心主任潘光锦教授主持，香港特区政府创新科技及工业局副局长张曼莉女士、香港城市大学副校长（研究）岑浩璋教授、中国科学院国际合作局副局长吴艳女士以及香港科技园公司行政总裁黄克强先生等嘉宾出席发布会。

弱视欠缺有效疗法

弱视，又称懒惰眼，是一种视力发育障碍性疾病，该疾病不仅会让患者视力低下，还可能导致立体视觉异常，严重影响了患者的日常生活。据世界卫生组织统计，全球约有1.5亿人受到弱视影响。而据不完全统计，全港有17万多人患有弱视，占总人口2.4%。由于弱视是视神经发育的停滞，因此缺乏有效的药物治疗手段。目前，弱视主要治疗方法包括遮盖疗法（即遮盖健康眼）、配戴矫正眼镜以及视觉训练，但成功率并不稳定。此外，这种治疗方式对于超过关键发育期（通常为6-8岁）的患者或者症状严重的患者，疗效显著下降。

针对现有治疗方法的局限性，迫切需要开发无需依赖关键发育期的新型治疗方法，以便为更年长的儿童甚至成人提供有效的治疗选择。这些新方法应能够缩短治疗周期，提高治疗效果，并适用于不同年龄段和症状严重程度的弱视患者。

CRMH中心Micky Tortorella教授和城市大学贺菊方教授团队策略性地研发出一种创新型小分子药物——Neu-001，该药物基于全新作用机制和化学结构开发，在弱视治疗领域具有突破性创新。Neu-001通过作用于视觉皮层来增强神经可塑性，表现出治疗儿童及成人弱视的显著潜力。此外，临床前研究结果表明，该药物还具有疗程短且疗效持久的特点，大大突破了“遮盖疗法”效果不稳定的限制。

InnoHK项目首个化学创新药获得FDA新药临床试验许可

这是香港特区政府重点创科旗舰项目“InnoHK创新香港研发平台”首个化学药物获得FDA“新药临床试验”许可，具有里程碑意义。

中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心药物研发首席科学家Micky Tortorella教授表示：“Neu-001获得美国食品药物管理局IND许可，是令人鼓舞的里程碑，反映团队的付出和科学创新得到认可。”

香港城市大学神经科学系主任贺菊方教授表示：“我们预计在2025年年中启动临床I期试验，以评估药物的安全性特征，并评估药物的初步疗效。临床I期试验计划采用多中心设计，将在香港、广州等地同步开展。我们的最终目标，是Neu-001获得美国食品药物管理局批准上市，令更多患者的病情得到改善。”