中国研究人员领衔的国际研究团队利用基因编辑技术培育出患“亨廷顿舞蹈病”的猪，为治疗这种遗传性神经退行性疾病提供更为理想的动物实验模型。

　　29日发表在美国《细胞》杂志上的研究显示，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江等人利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，将人突变的亨廷顿基因插入猪的内源性基因中，并进一步培育出患“亨廷顿舞蹈病”的猪。

　　“亨廷顿舞蹈病”是一种主要影响中老年人的神经退行性疾病，由亨廷顿基因发生变异引起。患者的大脑神经细胞受损，无法控制机体运动，表现为颤搐等舞蹈症状，最终可能导致患者过早死亡。

　　李晓江指出，过去常用转基因小鼠模型来研究这种疾病，但小鼠不能表现出与人一样的神经细胞死亡的典型病理特征。猪的体型更加接近人，“亨廷顿舞蹈病”猪与人类患者症状更相似。这次培养的“亨廷顿舞蹈病”猪与人类患者一样表现出呼吸困难等症状，而小鼠模型则未表现出这种症状。

　　2008年，李晓江与美国埃默里大学人类遗传学教授李世华等人曾成功建立了世界首例转基因“亨廷顿舞蹈病”猕猴模型，但这种猕猴较难成活，难以用于筛选治疗疾病的方法，因此他们转而构建猪模型。李晓江、李世华和中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员共同参与了这项新研究。

　　研究人员说，还可用类似方法让猪成为研究阿尔茨海默病或帕金森病等疾病的动物模型。