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图为科研人员与亨廷顿疾病基因敲入猪。中科院广州生物医药与健康研究院供图(新华社发)
中国科学家首次成功利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,培育出了全球首例患亨廷顿疾病的猪。这一研究成果日前发表于国际顶级期刊《细胞》上,将为研究亨廷顿疾病等退行性疾病的治疗,提供更加准确的动物模型。
随着社会老龄化程度不断加深,包括亨廷顿疾病、阿尔茨海默病等在内的神经退行性疾病成为了生命科学领域亟待攻克的难题。这项由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院、中国科学院广州生物医药与健康研究院联合美国科学家取得的科研成果,为开发治疗亨廷顿疾病新手段提供了稳定可靠的动物模型,也将推动其他如阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等神经退行性疾病的发病机制的研究与治疗。
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江表示,疾病模型建立成功之后,一方面,他们将利用亨廷顿疾病基因敲入猪模型来继续研究如何治疗神经退行性疾病,以期尽早将研究成果运用于临床;另一方面,他们将继续利用大动物建立更多的疾病模型,用于临床前的研究及转化。
(原载于《人民日报》 2018-04-02 12版)
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