近日，由中国科学院上海药物研究所柳红团队开发的候选新药塞拉维诺渐冻症适应症获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意开展临床试验。

渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种以大脑和脊髓运动神经元进行性缺失为特征的致死性神经退行性疾病。ALS尚无有效治疗方法，目前临床用药主要用于延缓病情进展，对ALS的治疗疗效十分有限。因此，亟需基于新机制开发创新药物，提升患者生活质量。

CCR5是G蛋白偶联因子超家族（GPCR）成员的细胞膜蛋白，其最为人熟知的作用是HIV感染T细胞的辅助受体。研究发现，ALS患者的大脑和脊髓中CCR5水平与ALS的发生发展高度相关；ALS病人脑脊液中CCR5的配体CCL4和CCL5水平增加，提示ALS与CCR5之间存在相关性，CCR5是渐冻症治疗的潜在新靶标。在临床前渐冻症小鼠模型中，CCR5拮抗剂塞拉维诺能够改善渐冻症小鼠的临床评分和体重，延长渐冻症小鼠转棒停留时间和倒置悬挂时间。低、中、高剂量组小鼠平均生存期延长存在剂量依赖性，高剂量组塞拉维诺的治疗效果最佳。与阳性药物马赛替尼对比，塞拉维诺表现出更好的治疗效果。塞拉维诺是具有我国自主知识产权的CCR5拮抗剂，具有高效的CCR5受体拮抗活性；塞拉维诺具有良好的药代动力学特性，种属差异小、对CYP450酶无抑制和诱导作用，无潜在的药物-药物相互作用，安全性良好。

此前，2025年5月23日，由柳红团队与首都医科大学附属北京天坛医院施福东团队合作拓展的塞拉维诺多发性硬化症新适应症，获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意开展临床试验。