日前，由中国科学家原创研发的阿尔茨海默病治疗新药“甘露寡糖二酸（GV-971）”，三期临床取得重大突破，能明显改善患者认知功能障碍。上海绿谷制药有限公司已于今年10月16日在中国递交新药上市申请，眼下正在快速启动GV-971的国际注册研究。

　　“与现有药物不同，GV-971是多靶点发挥作用。”GV-971主要发明人、中科院上海药物研究所研究员耿美玉在接受采访时说。

　　打破16年无新药上市历史

　　“我们是会上唯一得到两次热烈掌声的研究团队，现场反响热烈程度，超出了我们的预期。”耿美玉提到的，正是不久前在西班牙巴塞罗那举行的第11届阿尔茨海默病临床试验大会。耿美玉代表绿谷制药及临床研究团队做了15分钟的大会发言，全球首次披露了GV-971的三期临床数据。研究结果显示，经过36周口服治疗，GV-971能明显改善患者认知功能障碍，有望成为全球首个糖类多靶点抗阿尔茨海默病创新药物，从而结束这一疾病16年无新药上市的历史。

　　阿尔茨海默病是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。根据《世界阿尔茨海默病年度报告》，全球每3秒钟就有1例患者产生，2018年全球约有5000万名患者，中国约有1000多万。到2050年，这一数字将增至1.52亿，是现在的3倍之多。据估计，这一疾病在2018年全球社会相关成本为1万亿美元，到2030年，这一数字将增至2万亿美元。

　　从2002年乙酰胆碱酯酶抑制剂上市以来，尽管已投入数千亿美元，国际上所有的相关新药临床实验均以失败告终。耿美玉带来的报告，犹如吹皱一池春水的和煦春风，激起了与会者的强烈反响。大会主席当场评价：10多年来，还从来没有见过这么令人振奋的临床结果。

　　“中国方案”引领研发方向

　　“多年来，我国在药物研究上一直是跟踪创新，包括抗肿瘤药物在内，真正意义上的中国原创药物少之又少。等到GV-971上市后，国外的人很可能也会到中国来买我们的药，绿谷制药正在快速启动GV-971的国际注册研究。”耿美玉说。

　　没有科研自信，就没有今天的GV-971。与国际上将治疗靶点聚焦在β淀粉样蛋白、Tau蛋白不同，耿美玉带领研究团队另辟蹊径，颠覆性揭示了GV-971靶向脑肠轴的抗阿尔茨海默病发病的全新机制。“GV-971是一种从海藻中提取的海洋寡糖类分子，可通过抑制β淀粉样蛋白聚集、调节肠道菌群失衡、降低神经炎症等多靶点特性，发挥其抗阿尔茨海默病作用。”

　　正是因为选择了全新的药物靶点、作用策略、治疗模式和物质基础，在辉瑞、礼来等国际著名药企纷纷宣告在这个领域的失败时，耿美玉研究团队提出的“中国方案”不仅给沉睡了10多年的阿尔茨海默病新药市场带来了希望，还将引领国际糖类药物研发新方向。

　　坚持21年实现从0到1突破

　　2009年，GV-971转让给了绿谷制药。这家上海民营企业一直秉承“只做人类最期盼的药物”，主要产品“丹参多酚酸盐”已在5000多家医院应用，让2000万心血管病患者受益。

　　新药研发周期长，是个一路试错的过程，更是一个需要不断投入资金的过程。在绿谷制药多年持续、坚定的投入下，GV-971顺利完成了二期和三期临床研究，以及后续有关重塑肠道菌群、降低大脑炎症等重要机制研究。

　　从1997年发现第一个与阿尔茨海默病有关的化合物算起，耿美玉团队已经坚持了整整21年。“这种坚持，最初是作为科学家的一种使命感。后来目睹了患者的强烈需求，这种使命感变得更加迫切，已经超越了科学兴趣，成为强大的支撑动力。”

　　（原载于《解放日报》 2018-11-16 02版）