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MECP2转基因食蟹猴。中科院上海生命科学研究院神经科学研究所 摄
由中科院上海生命科学研究院神经科学研究所仇子龙研究组与神经所苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作完成的《MECP2转基因猴的类自闭症行为表征与种系传递》研究论文,26日在《自然》(Nature)期刊在线发表。
《自然》(Nature)期刊方面表示,此研究首次建立了携带人类自闭症基因的非人灵长类动物模型,为深入研究自闭症的病理与探索可能的治疗干预方法提供了重要基础。
仇子龙研究员介绍说,自闭症,也称孤独症,是一类多发于青少年的发育性神经精神疾病,“遗传性高达90%,由基因突变导致”,目前尚无有效药物治疗方法。
在与自闭症相关的众多基因中,甲基化CpG岛结合蛋白2(MECP2)基因的倍增可导致男性发生严重的自闭症。
仇子龙表示,尽管之前科学家已构建了自闭症小鼠模型,“但对于自闭症这样复杂的人类神经精神疾病,是否可以在尽可能接近人类的动物中构建疾病模型,以观察研究人类自闭症的行为特征,是世界各国自闭症研究者非常关心的问题。”
2011年3月,携带人类MECP2的第一代转基因食蟹猴诞生。通过长期观察与大量测试,该团队发现第一代转基因食蟹猴具有社交障碍、重复性刻板动作等类自闭症症状。
此后为了深入研究自闭症的遗传性,团队通过将转基因食蟹猴的精巢组织移植至裸鼠皮下发育成熟,2014年11月便成功得到了第二代转基因猴。
仇子龙表示,目前已经开展对患有自闭症的转基因猴进行详细的脑成像研究,以期待用基因编辑的工具对这些携带自闭症基因的转基因猴进行基因治疗,探索最终治愈自闭症之路。
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