细胞编程与重编程是生命个体形成的基础，在解析发育机理和再生医学应用方面均具有重要价值。在“十二五”期间，研究员周琪带领中国科学院动物研究所干细胞研究团队对细胞编程与重编程研究进行了整体布局，从基础理论、核心技术、转化应用几个层面开展研究，并取得了重大成果。在基础理论方面，该团队与中科院基因组研究所、遗传与发育生物学研究所的两个研究团队合作，揭示了microRNA 通过序列互补调控mRNA 甲基化修饰形成这一全新的作用机制，以及m6A 修饰在促进体细胞重编程为多能性干细胞中的重要作用，在解析m6A 修饰形成的位点选择机制、拓展microRNA 的新功能和发现新的细胞重编程调控因素方面均取得了开创性的重要突破。该成果于2015 年以封面文章发表于Cell Stem Cell。

　　在核心技术方面，该团队构建了孤雄发育的单倍体胚胎并建立了孤雄单倍体胚胎干细胞系（ahES cells），并发现其具有替代精子与卵母细胞“受精”并产生健康可育个体的能力。对单倍体胚胎干细胞进行基因修饰可以直接遗传给后代，与传统的基因工程相比极大地提高基因修饰的效率及其应用范围。该研究为快速获得可遗传修饰标记的转基因动物提供了新的方法；为基因功能研究提供了重要平台，为动物疾病模型的制备、疾病发生机制的研究提供了新的途径，也为细胞多能性调控、基因印记等基础科学问题提供了研究模型。该工作先后于2012 年发表于Nature，于2014 年发表于Cell Stem Cell，相关成果入选2012年度“中国科学十大进展”。

　　在转化应用方面，该团对利用CRISPR/Cas系统诱导大鼠的Tet1/Tet2/Tet 3 基因敲除，实现了效率高达100%的双等位基因纯合突变的单基因敲除，和接近60% 高效率的三基因同时敲除大鼠，并且证明CRISPR/Cas系统引入的基因修饰可以在哺乳动物中通过生殖细胞传递到下一代。基于CRISPR/Cas技术的高效基因修饰，首次利用直接原核注射CRISPR/Cas一步直接产生vWF 基因敲除猪模型，建立了p53 双等位基因突变猴等动物模型，为研究人类重大疾病的发生机制和药物筛选提供了重要模型。同时，该团队承担了北京干细胞库的建设任务，经过几年的努力，干细胞库已建设完成，并符合GMP标准。目前干细胞库拥有包括人胚胎干细胞和小鼠胚胎干细胞在内的多种细胞系资源，获得了我国首批通过国家认证的、无异源成分的人类临床级胚胎干细胞系与成体干细胞系，具有重要的基础研究与临床应用价值。已经建立了临床级人胚胎干细胞定向诱导分化平台，可获得临床级细胞来源的神经细胞、心肌细胞、视网膜色素上皮细胞等多种类型的功能细胞；同时利用临床级干细胞对灵长类帕金森疾病等开展了临床研究。“十二五”期间，研究团队及成果获得了中科院杰出科技成就奖、国家自然科学奖二等奖等多个奖项。