中科院上海药物研究所、国家新药筛选中心等单位经过十年研究，日前完成“现代新药筛选体系和高通量筛选技术的研究及应用”，建立了具有我国特色的新药筛选体系和高通量筛选技术并成功地应用于多种新药的开发，这一研究成果改变了长期以来因新药筛选水平落后而制约我国创新药物发展的“瓶颈”。

    该项目在创新药物的发现上取得的重要成果主要体现在：利用现代分子生物学、细胞生物学、基因组学、蛋白组学、分子药理学的最新进展，建立了各种异体表达系统，在国内首次实现系统化克隆、表达和纯化关键的靶标蛋白，并将其发展为高效、灵敏的分子水平高通量筛选模型；通过基因转染技术，建立了多个疾病关键靶点的工程细胞株，并将其发展为高效、灵敏的细胞水平高通量筛选模型。通过广泛应用新型检测技术，如同位素检测、荧光检测、化学发光检测等现代分析技术，结合现代自动化技术和现代计算机技术发展起来的信息处理系统，实现在短时间内大规模筛选化合物样品，在国内首次实现真正意义上的高通量筛选，日筛选能力达2万样次。研究人员通过上述技术集成，初步建成了一个以高通量分子筛选模型为初筛，细胞、组织和器官筛选模型为复筛的先进合理的国家新药筛选体系。

    据了解，国家现代新药筛选体系充分体现了高通量筛选技术快速、经济、灵敏的优势，而与之相配套的二级筛选模型如细胞、器官、组织及动物水平的复筛，则可更准确和有效地判断该化合物的开发前景。该项目现已建成高通量筛选模型65种，其中基质金属蛋白酶系列、甲硫氨酰氨肽酶系列等16种模型为国际首创，其余近50种为国内首建。另有细胞、组织和器官筛选模型200多种，在抗肿瘤药物、免疫抑制剂和神经保护药物筛选体系等方面达到国际先进水平。此外，课题组还建立了首个国家化合物样品库，其中有大量我国特有的植物分离、提取样品，仅天然产物纯化合物即达4000多种。

    截至2002年10月，国家现代新药筛选体系已为全国21个省市的82个单位提供了筛选服务，筛选了数万种化合物和天然提取物，累计筛选达30万样次，发现体外活性化合物3143个。根据筛选发现的结果，仅中科院上海药物所就申请了相关的国内外发明专利41项，其中已获国内外专利授权10项，有两个全新结构的化合物作为一类新药进入临床试验阶段，一批化合物进入临床前评价阶段。国家现代新药筛选体系的建立和高通量筛选技术的研究和应用，必将大大促进我国药物研究从仿制为主向创新为主的根本性转变，为加入WTO后我国新药研究和医药产业的持续发展提供重要的技术平台，是我国创新药物研发领域的一项富有标志性的重大技术进步。